Geeni- ja soluteknologia

Varhaiset prekliiniset tutkimuksemme osoittavat, että optoTrkB – valolla aktivoitava, optogenetiikkaan perustuva aivojen neurotrofisen tekijän (BDNF) reseptorin TrkB-versio – kohdistettuna parvalbumiinia ilmentäviin (PV) intereuroneihin edistää β-amyloidin poistumista ja palauttaa hermoverkkojen toiminnan Alzheimerin tautia mallintavassa hiirissä. Tämä työ kuvastaa päätavoitettamme: yhdistää adeno-assosioituneen viruksen (AAV) välittämä geeninsiirto aktiivisuuteen perustuvaan säätelyyn uusien neurodegeneratiivisten hoitomuotojen kehittämiseksi. Lopullisena päämääränämme on siirtää nämä löydökset kliiniseen käyttöön ja tarjota potilaille täsmällisesti kohdennettuja geneettisiä hoitoja.

Hyödynnämme solutyyppikohtaisia lyhyitä promoottoreita ja tehostajia sekä rationaalisesti suunniteltuja AAV-kapsideja ja kehitämme useita toisiaan täydentäviä teknologiakokonaisuuksia:

• Optogenetiikka – nopea ja pitkäkestoinen plastisuuden säätely optoTrkB:n avulla sekä uusia työkaluja mikrogliasolujen modulointiin
• CRISPR/Cas9 – isogeenisten ja potilasperäisten hiPSC-linjojen tuottaminen tarkkoja tautimalleja varten
• CRISPR/dCas9 – transkriptionaalinen interferenssi ja “käänteinen epigenetiikka” patogeenisten geenien hiljentämiseksi tai kromatiinin muokkaamiseksi hiPSC-peräisissä soluissa
• Immunogenetiikka – AAV-välitteiset single-chain variable fragment (scFv) -vasta-aineet atrofisten prosessien hillitsemiseksi

Kutsumme akateemiset ja teolliset kumppanit hyödyntämään näitä työkaluja, kehittämään kanssamme uusia vektoreita tai suunnittelemaan lisälähestymistapoja. Toivotamme myös motivoituneet maisteriopiskelijat (myös Erasmus-harjoittelijat) ja väitöskirjatutkijat tervetulleiksi translationaaliseen tutkimusohjelmaamme. Ota yhteyttä yhteistyö- tai opinnäytemahdollisuuksien kartoittamiseksi.